2021年10月21日,由成都赜灵生物董事长兼首席科学家陈俐娟教授牵头,在四川大学华西医院血液科召开了马来酸氟诺替尼Ⅰ期临床试验启动会。血液科主任牛挺教授、潘崚教授以及CRO公司代表参加了会议。
骨髓纤维化(MF)简称髓纤。是一种由于骨髓造血组织中胶原增生,其纤维组织严重地影响造血功能所引起的骨髓增生性疾病。
马来酸氟诺替尼片是由成都赜灵陈俐娟教授团队研发的具有自主知识产权的1类新药,临床前研究显示其对于MF有着较好的疗效及安全性,该品种于2021年2月9日获得了国家药品监督管理局下发的临床试验通知书。
会议由该项目的主要研究者牛挺主任主持,在其介绍完参会人员及会议议程后,由陈俐娟教授代表申办方发言并做项目背景介绍,紧接着由欧亚汇智项目经理李古波对临床方案、受试者风险及获益以及试验用药品管理进行了详细讲解,项目检查员对试验中的样本采集注意事项、监查计划及GCP做了介绍。
欧美国家骨髓纤维化发病率约为0.4~0.6/10万人,国内尚没有确切的发病率数据,该病恶性程度高,患者整体中位生存期为5.7年,而高危患者生存期仅2.3年,并且造血功能的长期异常使得该病的患者10年后转归白血病的概率高达20%。患者面临一系列临床问题,如贫血、脾脏肿大、体质性症状、症状性髓外造血等,现今的治疗策略制定主要是根据患者是否存在前述临床问题,结合患者预后分组给予适当处理。目前被FDA批准用于骨髓纤维化治疗的药物主要有Ruxolitinib及Fedratinib,但均存在副作用较大,治疗费用较高等问题。
本项目共启动三家研究机构,除本次启动的组长单位四川大学华西医院外,参与单位贵州医科大学附属医院及重庆医科大学附属医院也将在11月初完成启动工作,牛挺主任表示,近年来中国与国际制药巨头的新药研发脚步逐渐拉近,作为医务工作者他发自内心的感到高兴,会全力推进项目,期待临床试验有好的结果,为骨髓增殖性肿瘤患者带来福音。