2024年1月12日，血液病医疗质量控制与创新转化研究系列研讨会暨弥漫大B细胞淋巴瘤多中心医疗质量控制工作会议暨甲磺酸普依司他治疗复发难治弥漫大B细胞淋巴瘤多中心II期临床研究工作会议在贵州省安顺市希尔顿逸林酒店顺利召开。
本次会议由四川省国际医学交流促进会主办，上海市血液内科医疗质量控制中心、四川省血液内科医疗质量控制中心、贵州省血液内科医疗质量控制中心、贵州百灵企业集团制药股份有限公司及成都赜灵生物医药科技有限公司承办。大会由四川大学华西医院血液内科主任牛挺教授主持。上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长、上海血液学研究所所长赵维莅教授，贵州医科大学附属医院血液内科主任王季石教授、贵州百灵企业集团制药股份有限公司总经理牛民先生先后致辞。来自国家血液病医疗质量控制中心淋巴浆细胞疾病工作组、国内多省市自治区血液病医疗质量控制中心以及参与普依司他临床研究的多家知名医院血液病中心的60余名专家教授通过线上线下结合的方式共同参加会议。
上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长赵维莅教授、四川大学华西医院牛挺教授以及贵州医科大学附属医院王季石教授在会议上对血液病医疗质量控制与创新转化研究及甲磺酸普依司他（PM）治疗复发难治弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）临床研究进展进行了总结并指出：临床研究同质化和规范化是质控工作的一个重要内容。注册临床研究和研究者发起研究的质量也是科室发展和建设的一个重要指标。通过国家质控中心的建设让各个省市质控中心有更好的工作平台。希望通过每一位专家的协作，把我们本土创新药推到一个新的高度，使每一位中国患者获得中国最高效的指标来进行治疗，发挥我们中国专家在这方面的影响。
赵维莅院长和牛挺主任在总结时指出：甲磺酸普依司他I期和IIa期的数据展示了非常优异的临床数据。这得益于前期夯实的临床前机制研究，其全新抗淋巴肿瘤和其他血液肿瘤的机制，具有激活免疫，提升肿瘤免疫微环境，下调DLBCL预后不良相关生物标记物的表达，如P53突变蛋白、IRF4蛋白的表达的作用，并且在药效学研究中得到证明。甲磺酸普依司他对肿瘤本身表观和微环境的调控的机制研究，也从理论上解释了甲磺酸普依司他临床优异的疗效数据。希望将西部质控工作推广示范作为国家质控中心浆细胞和淋巴瘤工作组的特色，也希望将具有自主知识产权的临床研究结合到全国质控工作当中，并通过该体系达到规范化和创新治疗的目的。
上海交通大学医学院附属瑞金医院 赵维莅
四川大学华西医院 牛挺
成都赜灵生物医药科技有限公司董事长兼首席科学家陈俐娟教授对新型HDAC I/IIb高选择性抑制剂甲磺酸普依司他（PM）治疗复发难治弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）临床研究中期进展进行了汇报。随后参会各方人员就如何使该临床试验诊疗质量、管理一体化，保障更多受试者在新药中获益；如何进一步细化、精准化临床试验药物和受试者人群的选择，使其呈现出与甲磺酸普依司他优异的临床前数据相似的特征，如何基于已有临床数据和药理特点规划甲磺酸普依司他未来更广泛联合使用的临床试验等展开了进一步的讨论，共同完善了临床研究实施方案和开发策略。
四川大学华西医院教授 成都赜灵生物医药科技有限公司董事长 陈俐娟
注射用甲磺酸普依司他是由成都赜灵生物医药科技有限公司开发的具有自主知识产权的新型HDAC I/IIb抑制剂。该品种已在2023年第三季度完成IIa期所有受试者入组，并于第四季度启动了IIb期临床研究。这次工作会议的圆满召开，是甲磺酸普依司他新药研发的一个新的里程碑，是自主创新一次富有成效的实践探索，将极大地推动赜灵生物科技新药研发进程，向着早出成果，出好成果目标快速挺进。